Istnieje od 6 tys. do 8 tys. rzadkich chorób, nad którymi nie prowadzi się żadnych badań i nie ma leków. W ciągu ostatnich dziesięciu lat Unia Europejska zatwierdziła tylko 100 nowych leków na rzadkie choroby.

W Polsce nie ma nawet całościowych danych statystycznych mówiących, ile osób cierpi na choroby rzadkie ani gdzie one mieszkają – zauważa w Gazecie Wyborczej prof. Jolanta Sykut-Cegielska z kliniki chorób metabolicznych Centrum Zdrowia Dziecka.

Powołany w lipcu 2008 r. Zespół ds. Chorób Rzadkich miał koordynować politykę państwa w zakresie terapii i opieki nad takimi chorymi oraz wnioskować, które choroby i jakimi lekami leczyć. Jego dorobek jak dotąd, zdaniem rozmówców GW, okazał się mizerny.

Problem leczenia pacjentów cierpiących na choroby rzadkie wynika i stąd, że producenci wielu nowoczesnych leków stosowanych w częściej występujących chorobach nie uwzględniają we wskazaniach tych rzadkich schorzeń, w których – jak dowodzi doświadczenie – te leki także mogą być stosowane. Ze względu na niewielką liczbę pacjentów nie prowadzi się w tym kierunku badań.

Terkel Andersen, prezes Eurodisis (Rare Diseases Europe), największej europejskiej organizacji zrzeszającej 400 organizacji pacjentów cierpiących na ponad tysiąc chorób w 43 krajach uważa, że tylko działając wspólnie, da się wywalczyć odpowiednie leczenie.

Jednakże sytuację osób zmagających się z rzadkimi chorobami komplikuje dodatkowo fakt, że Polska nie ma narodowego programu na rzecz chorób rzadkich.

Gazeta informuje, że do 2013 roku w Europie mają powstać sieci referencyjne, między którymi będzie dochodzić do wymiany wiedzy specjalistycznej. Zasadniczym powodem ich powołania jest duża liczba rzadkich chorób o ciężkim przebiegu przy jednocześnie małej liczbie pacjentów zapadających na nie w każdym kraju z osobna.

Powiązane informacje:

• Diabetycy bardziej narażeni na choroby wątroby
• Tajemnice choroby Huntingtona
• Otyłość a choroby
• Nadzieja na nową terapię choroby Huntingtona
• “LODOWE PAŁECZKI” prosto do buteleczki